- Brésil: le réseau social X plie face à la justice et est de nouveau inaccessible
- Le Hezbollah promet une riposte "terrible" après avoir reçu un coup "sans précédent"
- Ligue des champions: Monaco fait tomber Barcelone, Brest domine Sturm Graz
- Ligue des champions: Sans complexe, Brest réussit son baptême européen
- Ligue des Champions: Monaco commence par un bel exploit contre Barcelone
- C1: Porté par Griezmann, l'Atlético domine Leipzig 2-1
- Aux Etats-Unis, la baisse des taux pourrait regonfler l'optimisme des consommateurs avant l'élection
- Volley: Ngapeth revient à la surprise générale en France, 13 ans après
- Ursula von der Leyen annonce une aide de 10 mds EUR pour les pays touchés par les inondations
- Russie: Kadyrov accuse Musk d'avoir "désactivé" son Cybertruck Tesla
- Barnier présente à Macron un gouvernement de 38 ministres, "prêt à agir"
- Barnier livre les contours d'un gouvernement "prêt à agir" de 38 ministres
- La baisse des taux de la Fed, "signal très positif" sur la santé de l'économie, selon Yellen
- Ligue des champions: retour en grande pompe pour Monaco, qui reçoit Barcelone
- F1/Singapour: Norris veut mettre la pression sur Verstappen avant la trêve
- Les incendies au Portugal en passe d'être maîtrisés
- Energie: l'Europe va aider l'Ukraine à maintenir "la lumière allumée" cet hiver
- L'empire Springer se recentre sur les médias et mise sur l'IA
- Lufthansa et Air France: prolongation des suspensions de vols vers Beyrouth et Tel-Aviv
- Voile: Luna Rossa se qualifie en finale de la Coupe Louis-Vuitton
- Wall Street ouvre en hausse, finalement enthousiasmée par la Fed
- Argentine: "Transferts", l'implacable mécanique des "vols de la Mort" à l'écran
- A Madrid, Sánchez réaffirme à Abbas son soutien total à la cause palestinienne
- Sommet en Pologne entre UE et quatre pays victimes de Boris et des inondations
- GP Moto d'Emilie-Romagne: Jorge Martin, leader sous pression
- Foot féminin: "entre 10 et 12 millions d'euros investis" par la Fédération, assure Aulas
- La Banque d’Angleterre laisse ses taux inchangés à rebours de la Fed
- Bangladesh: Un dirigeant étudiant proche de l'ex-Première ministre du Bangladesh battu à mort sur le campus
- Enquête ouverte après une plainte du rappeur Gims contre Booba pour harcèlement
- Des Italiens en colère après de nouvelles inondations en Emilie-Romagne
- Élections au Sri Lanka: la gestion de la crise financière au coeur du débat
- Le Vatican reconnaît le sanctuaire de Medjugorje, en Bosnie
- Sur des coteaux pentus d'Ardèche, les "vendanges de l'extrême"
- Le meurtre d'un écolier japonais en Chine suscite de vives réactions à Tokyo
- Du bidon d'urine humaine à l'engrais durable: une expérience locale qui compte faire des émules
- TikTok et barbecues, l'extrême droite allemande à la conquête des jeunes électeurs
- Caen, la ville qui a déjà annulé des projets immobiliers par crainte de la montée des eaux
- Gouvernement: Barnier dans la dernière ligne droite malgré des frictions au sommet
- Une enquête de la BBC accuse l'homme d'affaires égyptien Mohamed Al-Fayed de viols
- Leticia, ville colombienne isolée par l'Amazone asséché à la triple frontière avec Pérou et Brésil
- Les constructeurs automobiles européens réclament des "aides urgentes" avant les normes CO2 durcies en 2025
- Liban: le Hezbollah secoué par deux séries d'explosions meurtrières attribuées à Israël
- En Chine, les "papas à plein temps" bousculent le patriarcat
- La Bourse de Paris en pleine forme après la décision de la Fed
- C8 saisit le Conseil d'Etat contre le non-renouvellement de sa fréquence TNT
- Fatigués par les visioconférences ? Mettez de la nature en arrière-plan
- Birmanie: le bilan du typhon Yagi grimpe à 268 morts et 88 disparus
- Boxe: pour Christian Mbilli, cap sur "Canelo"
- L'IA ne peut être abandonnée aux "caprices" du marché, alertent des experts de l'ONU
- Trump s'en prend violemment aux immigrés, Harris veut capter le vote latino
Santé: la montée en puissance de la thérapie génique
Le premier traitement utilisant les ciseaux moléculaires Crispr dans une maladie du sang a récemment été autorisé dans plusieurs pays: cette avancée "ouvre la porte" à d'autres thérapies s'appuyant sur le génome --l'ensemble des gènes -- pour combattre des pathologies complexes.
"Tout le monde s'intéresse à la façon dont les sociétés pharmaceutiques cherchent à utiliser" la technique des ciseaux moléculaires et autres processus de modification génétique des cellules, souligne Clarivate, une société spécialisée dans les données scientifiques.
Le traitement qui a été autorisé début février par Bruxelles --et qui l'est déjà dans d'autres pays-- se nomme Casgevy. Il s'appuie sur la technologie Crispr (prononcée "crispeur"), un outil révolutionnaire inventé en 2012 qui modifie le gène défaillant du malade. Il avait valu le prix Nobel de chimie à la Française Emmanuelle Charpentier et à l'Américaine Jennifer Doudna en 2020.
Casgevy a été développé par les laboratoires américain Vertex Pharmaceuticals et suisso-américain Crispr Therapeutics pour soigner les patients atteints de maladies héréditaires rares du sang, la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
Les autorités sanitaires britanniques ont été les premières à l'approuver pour ces deux maladies, en novembre 2023. Leurs homologues américaine, européenne et l'Arabie Saoudite leur ont emboîté le pas cet hiver. La Commission européenne a publié le 12 février sa décision d'autorisation de mise sur le marché.
- Des traitements coûteux-
Ces autorisations "ouvrent la porte à d'autres applications des thérapies Crispr dans le futur pour guérir potentiellement de nombreuses maladies génétiques", estime la généticienne britannique Kay Davies, de l'Université d'Oxford.
Mais vu le coût de ces thérapies --2,2 millions de dollars par patient pour Casgevy pris en une seule dose --, l'enjeu sera de les rendre accessibles à l'échelle mondiale, ajoute-t-elle, comme nombre d'autres scientifiques.
"Ce traitement ne va pas pouvoir approvisionner les pays à revenu faible et intermédiaire", abonde le Pr Simon Waddington, spécialisé en thérapie génique à University College London (UCL). Ce n'est "pas un médicament qui peut être facilement injecté ou pris sous forme de pilule".
Les cellules du patient sont modifiées grâce à Crispr puis transplantées chez le patient.
"On reste prudent sur les effets à long terme de cette technologie qui en est à ses débuts", souligne auprès de l'AFP Marina Cavazzana, médecin à l'hôpital Necker à Paris et chercheuse de renom en thérapie génique.
Dans cette "révolution des outils génétiques mis à disposition pour soigner les malades, d'autres techniques apparaissent en utilisant des +Crispr améliorés+" pour corriger des maladies héréditaires ou acquises, jusqu'aux cancers, ajoute-t-elle.
- 2.000 thérapies géniques -
Crispr n’est pas seulement un moyen de modifier l’ADN (l'ensemble des caractères héréditaires d'une cellule) des patients : il peut être utilisé pour tous les organismes vivants --bactéries, plantes, animaux-- et aider au diagnostic des maladies, déclare à l'AFP Mario Amendola, chargé de recherche au Généthon.
D'autres applications sont au stade de la recherche, comme par exemple la possibilité de "modifier l'ADN des animaux pour rendre des organes compatibles" avec l'humain, ou "modifier l’ADN des moustiques pour éradiquer le paludisme", ajoute-t-il.
En 2019, huit thérapies géniques étaient disponibles dans le monde pour soigner des patients.
En 2023, 27 thérapies géniques (incluant les thérapies cellulaires génétiquement modifiées) étaient approuvées et environ 2.000 en cours de développement, selon des chiffres publiés en octobre 2023 par Citeline, société de service et conseil pharmaceutique.
La valeur de ce marché pourrait atteindre 80 milliards de dollars d'ici à 2029, évalue GlobalData, société de données et d'analyses.
Mais "88% des traitements liés à la technique Crispr sont à des stades précoces de développement et il est donc peu probable qu'on assiste à une autre approbation dans un futur proche", analyse Jasper Morley, expert chez GlobalData.
Les thérapies géniques nécessitent des investissements très importants. "Leurs coûts colossaux de développement et de production, le risque d'essais cliniques infructueux et les pressions sur les prix et sur les remboursements vont continuer à peser sur ces innovations", ajoute le cabinet d'analyses.
M.A.Vaz--PC